Os genes, constituídos por 30 milhões de códigos de ácido desoxirribonucleico (ADN), desempenham um papel essencial na determinação da função de cada uma das células no nosso corpo. Sempre que um destes códigos se danifica podem ocorrer alterações que causem doenças genéticas. A terapia genética tem o potencial de melhorar significativamente a vida de pessoas que têm doenças causadas por alterações deste tipo, algumas das quais podem ser incapacitantes e potencialmente fatais.1-4
A Pfizer está focada em investigar e desenvolver tratamentos de terapia genética altamente especializados, potencialmente de administração única, estando a decorrer ensaios clínicos para explorar o potencial deste tipo de terapias.5-10 Ao identificarmos a causa subjacente de uma doença genética - ao nível celular - esperamos recuperar a função normal nos tecidos ou células afetadas, o que poderia, potencialmente, permitir às pessoas afetadas por estas patologias viverem com a sua doença sem necessidade de tratamentos crónicos.2,3
Para saber mais sobre o nosso trabalho na área da terapia genética, visite:
Pfizer.com/RareDisease.
Referências:
1 Your Genome. Facts: What is a genetic disorder?
https://www.yourgenome.org/facts/what-is-a-genetic-disorder (acedido em outubro 2022)
2 U.S. National Library of Medicine website. MedlinePlus. What is gene therapy?
https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/genetherapy/ (acedido em outubro 2022)
3 Your Genome. Facts: What is gene therapy?
https://www.yourgenome.org/facts/what-is-gene-therapy (acedido em outubro 2022)
4 National Human Genome Research Institute. What is the Human Genome Project?
https://www.genome.gov/human-genome-project/What (acedido em outubro 2022)
5 Clinicaltrials.gov.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201 (acedido em fevereiro 2022)
Terapia Genética
PP-UNP-PRT-0335