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Ensaios Clínicos

A realização de ensaios clínicos é fundamental para confirmar que os novos medicamentos apresentam evidências de qualidade, segurança e eficácia, e permitem desenvolver e testar novas utilizações (indicações) de medicamentos já comercializados. O desenvolvimento de um novo tratamento/medicamento de forma segura e rápida está relacionado com o tipo de ensaios clínicos implementados, sendo muito importante que sejam bem desenhados, conduzidos e controlados.

Os ensaios clínicos envolvem questões éticas e alguns riscos e o seu impacto nos doentes envolvidos deve ser rigorosamente avaliado. Os responsáveis pelo planeamento e condução de um ensaio clínico devem avaliar cuidadosamente se os potenciais benefícios resultantes da participação dos doentes se sobrepõem (são superiores) a qualquer risco que a investigação possa envolver.

O que são ensaios clínicos?

Um ensaio clínico é qualquer investigação conduzida no ser humano, destinada a descobrir ou a verificar os efeitos clínicos, farmacológicos ou os outros efeitos farmacodinâmicos de um ou mais medicamentos experimentais, ou identificar os efeitos indesejáveis de um ou mais medicamentos experimentais, ou a analisar a absorção, a distribuição, o metabolismo e a eliminação de um ou mais medicamentos experimentais, a fim de apurar a respetiva segurança ou eficácia.

Quais são fases de um ensaio clínico ?
Fase 1

É a fase em que um medicamento experimental é administrado pela primeira vez em seres humanos. Os ensaios clinicos de fase 1, têm como objectivo avaliar a segurança e tolerabilidade do medicamento.

Durante esta fase, são administradas baixas doses de um medicamento experimental num pequeno número de participantes sob observação constante de um investigador. Os participantes destes ensaios são, normalmente, indivíduos saudáveis, apesar de, para alguns medicamentos, as primeiras experiências em seres humanos serem feitas em doentes com a doença que o medicamento pretende tratar.

A dose do novo medicamento é aumentada gradualmente durante a fase 1 para permitir ao investigador medir a resposta clínica do participante ao medicamento, se o medicamento é suficientemente absorvido, quanto tempo o medicamento permanece na corrente sanguínea depois de administrado e quais os níveis de dosagem seguros e toleráveis.

Fase 2

Na fase 2 o ensaio clínico foca-se na eficácia do medicamento experimental no tratamento de uma doença ou condição médica. Também é recolhida informação sobre a segurança do medicamento experimental, efeitos secundários e potenciais riscos. Nesta fase, os investigadores trabalham para determinar as dosagens mais eficazes para o medicamento e o método mais apropriado de administração (ex.: comprimidos, cápsulas, perfusões, injeções, etc.).

Os ensaios clínicos da fase 2 envolvem um maior número de participantes, normalmente mais de 100 (apesar de em alguns casos haver menos de 100 participantes). Os participantes estudados nos ensaios clínicos de fase 2 são normalmente doentes com a doença que o medicamento experimental pretende tratar, sendo identificados por médicos em centros de investigação, clínicas e hospitais por todo o mundo (chamados ensaios clinicos multicêntricos).

Fase 3

Os ensaios clínicos da fase 3 testam os resultados dos ensaios clínicos anteriores mas em populações maiores e recolhem informação adicional acerca da eficácia e segurança do medicamento experimental. Esta fase envolve normalmente entre várias centenas a vários milhares de participantes de vários sítios, assim como muitos médicos investigadores.

Estes ensaios são frequentemente aleatórios e em dupla ocultação. A dupla ocultação significa que durante o ensaio, nem o investigador nem o participante sabem quem no ensaio está a tomar o medicamento experimental, um placebo ou um outro medicamento comparativo. Os ensaios da fase 3 dão-nos as bases primárias para avaliação do binómio risco-beneficio do novo medicamento e grande parte da informação essencial acerca do medicamento que será descrita no folheto informativo.

Registo

O próximo passo para colocar um novo medicamento à venda no mercado é o seu registo junto da autoridade reguladora da saúde de um país para obter aprovação para a sua comercialização. Na Europa, um pedido de autorização para comercialização de um medicamento é feito à EMA (Agência Europeia do Medicamento). São fornecidos às entidades reguladoras de saúde uma descrição do processo de desenvolvimento do medicamento com informação de qualidade e os resultados dos ensaios clínicos, para demonstrar a segurança e eficácia do novo medicamento. Se aprovado, o novo medicamento pode então ser colocado à venda no mercado para ser utilizado por doentes.

Fase 4

Os ensaios clínicos da fase 4 – também conhecidos por estudos de vigilância pós - comercialização – são conduzidos após a aprovação regulamentar de um medicamento. Através destas experiências, os investigadores recolhem informação adicional acerca dos riscos a longo prazo, benefícios e otimização do seu uso. Estes ensaios envolvem frequentemente milhares de indivíduos e podem decorrer durante anos.

Desenho dos ensaios clínicos

O desenho de um ensaio clínico tem como objetivo a obtenção da melhor e mais confiável estimativa do efeito e/ou segurança do medicamento/tratamento em estudo. Existem vários tipos de desenhos: ensaio sem ocultação ou “open label”, ensaio em ocultação simples, ensaio de dupla ocultação, ensaios aleatórios e ensaios controlados. Existe a possibilidade de se adotar um tipo de desenho diferente para cada fase do ensaio clínico.

Ensaio sem ocultação ou “open-label”

Num ensaio sem ocultação ou “open-label”, tanto o participante como o médico investigador têm conhecimento do medicamento que o participante está a tomar.

Ensaio em ocultação simples

Num ensaio em ocultação simples, apenas o médico investigador sabe qual o medicamento que o participante está a tomar, para que a expetativa deste último não influencie o resultado.

Ensaio de dupla ocultação

Num ensaio de dupla ocultação, tanto o médico investigador como o participante não sabem qual o medicamento que o participante está a tomar, se um comparador ou um placebo (substância sem o princípio ativo). O objetivo deste tipo de estudo é evitar que o conhecimento do tratamento do participante influencie de alguma forma a análise da investigação.

Ensaio aleatorizado

Num ensaio aleatorizado, os participantes são repartidos em diferentes grupos de tratamento de forma aleatória para que fatores existentes desconhecidos fiquem distribuídos igualmente em ambos os grupos.

Ensaio controlado

Nos ensaios controlados, existem dois ou mais grupos de participantes de acordo com os critérios de seleção. Um grupo , denominado grupo experimental, recebe o medicamento em investigação. O outro grupo, chamado grupo controlo (ou grupo de comparação) recebe o medicamento comparador (medicamento padrão no tratamento de uma determinada doença ou um placebo).

A participação nos ensaios clínicos
Quem pode participar?

Existe um conjunto de requisitos para a participação num ensaio clínico que estão descritos no Protocolo do estudo, documento que é elaborado tendo em conta a proteção da saúde dos participantes e a necessidade de dar respostas a questões científicas específicas.
A eficácia de um tratamento relativamente aos já existentes deverá ser avaliada num grupo de pessoas com um conjunto de características semelhantes, usando métodos de análise previamente validados.
Nesse sentido, os requisitos de participação num ensaio clínico podem ser divididos em dois tipos – Critérios de Inclusão e Critérios de Exclusão. Os Critérios de Inclusão são os que permitem a participação no ensaio clínico. Contrariamente, os Critérios de Exclusão impossibilitam a participação num ensaio clínico. Exemplos de critérios são: sexo, idade, grau e tipo de actividade da doença, doenças e tratamentos anteriores.

Aprovações necessárias

Existem em Portugal três entidades independentes que são responsáveis pela aprovação/parecer prévio de um ensaio clínico, nomeadamente, o INFARMED - Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde I.P., a CEIC - Comissão Ética para a Investigação Clínica, e a Comissão Nacional de Proteção de Dados (CNPD).

 

O INFARMED tem como função garantir que se cumprem todas as regras aplicáveis à autorização de um ensaio clínico com medicamentos, bem como assegurar que a realização de um ensaio é controlada sob as normas de boas práticas clínicas.
A CEIC é o organismo independente constituído por profissionais de saúde e outros, ao qual compete assegurar a proteção dos direitos, da segurança e do bem-estar dos participantes nos ensaios clínicos, emitindo um parecer ético sobre os protocolos de investigação que lhe são submetidos.
A CNPD é uma entidade independente que garante o direito à privacidade e à proteção dos dados pessoais dos participantes, de acordo com os respetivos regimes jurídicos.
Consentimento informado

A decisão de participar num ensaio clínico é uma decisão pessoal e voluntária. Antes de participar voluntariamente, receberá um documento (consentimento informado) que contém todas as informações importantes sobre o estudo, incluindo os potenciais riscos e benefícios, bem como os seus direitos e responsabilidades.
O médico investigador e a sua equipa discutirão o estudo consigo e responderão às suas questões para que possa tomar uma decisão informada sobre a sua participação ou não. Terá ainda a possibilidade de colocar questões ao longo do estudo, podendo retirar o seu consentimento (desistir) a qualquer momento.
Sendo a decisão de se voluntariar para um ensaio clínico uma decisão pessoal, poderá aconselhar-se com o seu médico, familiares, amigos.
Ocasionalmente, o ensaio clínico poderá ser interrompido precocemente quando o medicamento em estudo demonstra uma grande eficácia, permitindo a todos os participantes a sua utilização. Pelo contrário, quando se verifica uma falta de eficácia do medicamento em estudo ou quando este apresenta algum tipo de risco à segurança dos participantes, o ensaio clínico é interrompido. A interrupção do ensaio clínico, em qualquer das situações, permitirá o acesso dos participantes à terapêutica mais eficaz e/ou mais segura.

PP-PFE-PRT-0152