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Nos bastidores da terapia genética

 

A terapia genética representa a próxima onda de inovação no tratamento e é promissora para os doentes que vivem com doenças genéticas raras.

Estamos a desenvolver tratamentos altamente especializados que utilizam vetores de vírus recombinantes adenoassociados (AAV) personalizados para administrar terapia genética diretamente nas células-alvo.1 Atualmente, estamos a focar-nos em doenças causadas por alterações num único gene.

Quando o vetor chega à célula-alvo, o gene funcional é transferido e dá um conjunto de instruções para produzir a proteína em falta ou não funcional.1

 

Como se fabrica um tratamento de terapia genética?

A Pfizer irá, potencialmente, fabricar tratamentos de terapia genética utilizando processos de produção muito semelhantes a outros produtos de biotecnologia, tais como anticorpos monoclonais e vacinas. O processo utiliza tecnologia de cultura celular recombinante e purificação, seguida do enchimento de frascos estéreis. A semelhança com os processos tradicionais de biotecnologia significa maior confiança para aumentar a escala, reprodutibilidade e conceção das instalações de fabrico.2

Em que parte do processo se encontra a Pfizer em relação à terapia genética?

A Pfizer está atualmente a desenvolver ensaios clínicos de terapia genética para várias doenças.3-8 Na Pfizer, estamos empenhados em compreender totalmente a eficácia e a segurança destes medicamentos potencialmente transformadores.

Referências

1 Kumar SR, Markusic DM, Biswas M, et al. Mol Ther Methods Clin Dev 2016;3:16034.

2 Data on file. Pfizer Inc, New York, NY.

3 Clinicaltrials.gov.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201 (acedido em fevereiro 2020)

4 Clinicaltrials.gov.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03587116 (acedido em fevereiro 2020)

5 George LA, et al. N Engl J Med 2017;377:2215–2227

6 Clinicaltrials.gov.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092 (acedido em fevereiro 2020)

7 Clinicaltrials.gov.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980 (acedido em fevereiro 2020)

Clinicaltrials.gov.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03861273 (acedido em fevereiro 2020)

Pfizer. Product pipeline for new pharmaceutical drugs.
https://www.pfizer.com/science/drug-product-pipeline (acedido em fevereiro 2020)

 

PP-PFE-PRT-0584