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    DOENÇAS RARAS

    Na União Europeia, consideram-se doenças raras aquelas que têm uma prevalência inferior a 5 em 10.000 pessoas, considerando o total da população da UE. Estima-se que existam entre 5.000 e 8.000 doenças raras diferentes, afectando, no seu conjunto entre 6% a 8% da população, o que significa que existirão entre 600.000 a 800.000 pessoas com estas patologias em Portugal.

    As doenças são raras, mas os desafios são frequentes e diários, desde o diagnóstico ao tratamento e reabilitação, tanto para os doentes como para os familiares e cuidadores.
    Na Pfizer temos um forte compromisso com o desenvolvimento de terapêuticas que potencialmente oferecem melhores resultados e mais esperança, procurando aproximar o dia em que as pessoas e as famílias afectadas por doenças raras tenham mais e melhores opções de tratamento.

    Entendemos que a colaboração é catalisadora do progresso. Acreditamos que é possível fazer avançar a investigação e criar a próxima geração de potenciais terapêuticas inovadoras através do trabalho conjunto com uma diversidade de partes interessadas, como instituições académicas, doentes (através das suas associações), sociedades médicas, consórcios empresariais, agências governamentais, entre outras entidades que operam no sector da saúde.

     

    PRIORIDADES DE I&D

     

    Medicamentos em ensaios clínicos para tratamento de:

    • Drepanocitose
    • Défice da hormona do crescimento
    • ATTR-CM (Miocardiopatia associada a transtirretina)
    • Perturbações da hemostase, como Hemofilia A e B (com ou sem inibidores)

    Desenvolvimento de terapêuticas genéticas para tratamento de:

    • Hemofilia B
    • Hemofilia A
    • Distrofia muscular de Duchenne

    Medicamentos comercializados:

    • Hemofilia A e B
    • hATTR-PN (polineuropatia hereditária associada a transtirretina)
    • Prevenção da rejeição de rins transplantados
    • LAM (Linfangioleiomiomatose)
    • Défice da hormona do crescimento
    • Síndrome de Turner
    • Insuficiência renal crónica
    • Síndrome de Prader-Willi
    • Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional
    • Acromegalia

    MAIS INFORMAÇÃO


    Para saber mais sobre Doenças Raras visite:
    Our Science / Therapeutic Areas / Rare Diseases


      PP-PFE-PRT-0142

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